• Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

• Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.

• Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.

• Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finner du information om:
1. Vad Sephience är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du tar Sephience
3. Hur du tar Sephience
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Sephience ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Sephience innehåller den aktiva substansen sepiapterin, som är en konstgjord version av ett naturligt förekommande ämne som krävs för att producera kofaktor BH4. Vissa enzymer (proteiner) i kroppen kräver BH4 för att kunna bryta ner aminosyran fenylalanin till tyrosin.

Sephience används för att behandla hyperfenylalaninemi (höga fenylalaninnivåer i blodet) hos patienter i alla åldrar med fenylketonuri (PKU). Proteinet i livsmedel bryts i kroppen ner till aminosyror. PKU är en ärftlig sjukdom där kroppen inte kan bryta ner aminosyran fenylalanin, vilket gör att nivån av fenylalanin förhöjs i blodet och hjärnan, vilket kan vara skadligt.

Sepiapterin hjälper kroppen att bryta ner fenylalanin, vilket gör det möjligt för kroppen att minska det skadliga överskottet av fenylalanin i blodet.

Ta inte Sephience

• om du är allergisk mot sepiapterin eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Tala med läkare eller apotekspersonal innan du tar Sephience.

När du behandlas med Sephience kommer din läkare eller sjuksköterska att testa ditt blod regelbundet för att kontrollera dina fenylalaninnivåer.

Information om säkerhet vid långvarig användning för patienter med PKU är begränsade (se avsnitt 4 för biverkningar av Sephience som hittills utvärderats).

Andra läkemedel och Sephience

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel. Du bör särskilt tala om för din läkare om du använder så kallade dihydrofolathämmare (DHFR-hämmare), det vill säga läkemedel som kan användas för att behandla infektioner, dämpa immunsvaret, eller behandla cancer (t.ex. trimetoprim, metotrexat, pemetrexed, pralatrexat och trimetrexat), läkemedel som vidgar blodkärlen (t.ex. nitroglycerin, isosorbiddinitrat, natriumnitroprussid, molsidomin, minoxidil), eller levodopa (som används för att behandla Parkinsons sjukdom). Användning av dessa läkemedel kan kräva tätare kontroller av ditt blod.

Graviditet, amning och fertilitet

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare innan du använder detta läkemedel. Som en försiktighetsåtgärd ska du helst undvika att använda sepiapterin om du är gravid eller ammar.

Sephience förväntas inte påverka fertiliteten.

Körförmåga och användning av maskiner

Sephience förväntas inte påverka förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

Sephience innehåller natrium

Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol (23 mg) natrium per dospåse, d.v.s. är näst intill ”natriumfritt”.

Sephience innehåller isomalt (E953)

Om du inte tål vissa sockerarter, bör du kontakta din läkare innan du tar denna medicin.

Hur mycket Sephience du ska ta

Dosen, som beror på din ålder och vikt i kilogram (kg), kommer att beräknas av läkaren som skriver ut Sephience till dig (eller ditt barn). Läkaren kommer att tala om hur många dospåsar du ska ta dagligen baserat på den beräknade dosen.

Rekommenderad dos är:

Barn i åldern under 2 år

• I åldern under 6 månader: 7,5 mg/kg kroppsvikt en gång om dagen.

• I åldern från 6 till 12 månader: 15 mg/kg kroppsvikt en gång om dagen.

• I åldern från 12 till 24 månader: 30 mg/kg kroppsvikt en gång om dagen.

Vuxna och barn i åldern över 2 år

Rekommenderad dos är 60 mg/kg kroppsvikt en gång om dagen.

Hur du tar Sephience

Sephience kan blandas i vatten, äppeljuice eller mjuk mat som äppelmos eller sylt. Dosen är baserad på ålder och kroppsvikt. Din läkare kommer att tala om för dig:

• Vilken dospåse som ska användas (250 mg eller 1 000 mg).

• Hur mycket vatten, äppeljuice eller mjuk mat som ska tillsättas till Sephience.

• Hur mycket du behöver ta för din ordinerade dos.

• Sephience kan vid behov ges via matningssond. Tala med din läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska för närmare information om hur man gör det.

Det finns 4 doseringsgrupper baserat på ålder och vikt.

1.       För spädbarn i åldern under 12 månader som väger 16 kg eller mindre (se tabell 1)

• Ta detta läkemedel exakt enligt anvisningar från din läkare enligt den dos som du ordinerats.

• En dospåse kommer att användas för patienter i denna doseringsgrupp.

• Innan du öppnar Sephience oralt pulver i dospåse, skaka eller slå dospåsen mot en hård yta för att se till att pulvret ligger i botten.

• Öppna dospåsen med Sephience oralt pulver genom att försiktigt riva eller klippa av dospåsens övre del.

• Blanda en 250 mg dospåse i 9 ml vatten eller äppeljuice.

• Blanda väl i 30 sekunder eller mer tills blandningen är fri från klumpar.

• Efter blandning ska dosen ges omedelbart. I annat fall kan blandningen förvaras i kylskåp (2°C‑8°C) i upp till 24 timmar eller i 6 timmar vid högst 25 °C.

• Om blandningen inte ges omedelbart ska den blandas igen, strax innan den ges. Blanda i minst 30 sekunder eller mer tills blandningen är klumpfri.

• Ge den nödvändiga dosen (se tabell 1) i munnen med hjälp av en spruta eller i matningssonden.

• Skölj sprutan med extra vatten eller äppeljuice (minst 15 ml) och ge för att vara säker på att hela dosen har tagits.

Tabell 1: Hur man beräknar dosen efter kroppsvikt för barn i åldern under 12 månader

2.       För barn i åldern 12 månader till under 2 år som väger 16 kg eller mindre (se tabell 2)

• Ta detta läkemedel exakt enligt anvisningar från din läkare enligt den dos som du ordinerats.

• Innan du öppnar Sephience oralt pulver i dospåse, skaka eller slå dospåsen/dospåsarna mot en hård yta för att se till att pulvret ligger i botten.

• Öppna dospåsen/dospåsarna med Sephience oralt pulver genom att försiktigt riva eller klippa av dospåsens övre del.

• Blanda varje 250 mg dospåse (se tabell 2) med 9 ml vatten eller äppeljuice. När mer än en dospåse rekommenderas kan dospåsarna blandas tillsammans med motsvarande mängd vatten eller äppeljuice (t.ex. två 250 mg dospåsar blandat med 18 ml vatten eller äppeljuice).

• Blanda väl i minst 30 sekunder eller mer tills blandningen är fri från klumpar.

• Efter blandning ska dosen ges omedelbart. I annat fall kan blandningen förvaras i kylskåp (2°C‑8°C) i upp till 24 timmar eller i 6 timmar vid högst 25 °C.

• Om blandningen inte tas omedelbart ska den blandas igen, strax innan den ges. Blanda i minst 30 sekunder eller mer tills blandningen är klumpfri.

• Ge den nödvändiga dosen (se tabell 2) i munnen med hjälp av en spruta eller i matningssonden.

• Skölj sprutan med extra vatten eller äppeljuice (minst 15 ml) och ge för att vara säker på att hela dosen har tagits.

Tabell 2: Hur man beräknar dosen efter kroppsvikt för barn i åldern från 12 månader till under 2 år

3.       För barn i åldern 2 år och äldre som väger 16 kg eller mindre (se tabell 3)

• Ta detta läkemedel exakt enligt anvisningar från din läkare enligt den dos som du ordinerats.

• Innan du öppnar Sephience oralt pulver i dospåse, skaka eller slå dospåsen/dospåsarna mot en hård yta för att se till att pulvret ligger i botten.

• Öppna dospåsen/dospåsarna med Sephience oralt pulver genom att försiktigt riva eller klippa av dospåsens övre del.

• Blanda varje 250 mg dospåse (se tabell 3) med 9 ml vatten eller äppeljuice. Dospåsarna kan blandas tillsammans med motsvarande mängd vatten eller äppeljuice (t.ex. två 250 mg dospåsar blandat med 18 ml vatten eller äppeljuice).

• Blanda väl i minst 30 sekunder eller mer tills blandningen är fri från klumpar.

• Efter blandning ska dosen ges omedelbart. I annat fall kan blandningen förvaras i kylskåp (2°C‑8°C) i upp till 24 timmar eller i 6 timmar vid högst 25 °C.

• Om blandningen inte tas omedelbart ska den blandas igen, strax innan den ges. Blanda i minst 30 sekunder eller mer tills blandningen är klumpfri.

• Ge den nödvändiga dosen (se tabell 3) i munnen med hjälp av en spruta, eller i matningssonden.

• Skölj sprutan med extra vatten eller äppeljuice (minst 15 ml) och ge för att vara säker på att hela dosen har tagits.

Tabell 3: Hur man beräknar dosen för patienter i åldern 2 år och äldre som väger 16 kg eller mindre

*I stället för de fyra 250 mg dospåsarna kan en full 1 000 mg dospåse blandas med 36 ml vatten eller äppeljuice. Denna blandning ska ges med en spruta, enligt den volym (ml) som anges i tabell 3.

4.       För patienter i åldern 2 år och äldre som väger 16 kg eller mer (se tabell 4)

• Ta detta läkemedel exakt enligt anvisningar från din läkare enligt den dos som du ordinerats.

• Innan du öppnar Sephience oralt pulver i dospåse, skaka eller slå dospåsen/dospåsarna mot en hård yta för att se till att pulvret ligger i botten.

• Öppna dospåsen/dospåsarna med Sephience oralt pulver genom att försiktigt riva eller klippa av dospåsens övre del.

• Blanda varje dospåse (se tabell 4) med vatten eller äppeljuice (9 ml för varje 250 mg dospåse, 20 ml för varje 1 000 mg dospåse) eller 2 matskedar äppelmos eller sylt. När mer än en dospåse rekommenderas kan dospåsarna blandas tillsammans med motsvarande mängd vatten eller äppeljuice (t.ex. en 250 mg dospåse blandat med 9 ml vatten eller äppeljuice och en 1 000 mg dospåse blandat med 20 ml vatten eller äppeljuice).

• Om du använder vatten eller äppeljuice, blanda väl i minst 30 sekunder tills blandningen är fri från klumpar.

• Om du använder äppelmos eller sylt, blanda väl i minst 60 sekunder tills blandningen är fri från klumpar.

• Efter blandning ska dosen ges omedelbart. I annat fall kan blandningen förvaras i kylskåp (2°C‑8°C) i upp till 24 timmar eller i 6 timmar vid högst 25 °C.

• Om blandningen inte tas omedelbart ska den blandas igen, strax innan den ges. Blanda i minst 30 sekunder eller 60 sekunder enligt ovan.

• Drick eller ge den dos som krävs (se tabell 4) i munnen med ett glas eller en plastmugg, eller ge den dos som krävs i matningssonden.

• Skölj behållaren med extra vatten eller äppeljuice (minst 15 ml) och svälj för att säkerställa att hela dosen tas.

Tabell 4: Hur man beräknar volymen som krävs för dosen för patienter i åldern 2 år och äldre som väger 16 kg eller mer

Om du har glömt att ta Sephience

Om du glömmer att ta dosen vid rätt tidpunkt ska du ta den så snart du kommer ihåg den samma dag, eller nästa dag som vanligt.

Ta inte dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att ta Sephience

Sluta inte att ta Sephience utan att först ha pratat med din läkare, eftersom fenylalaninnivåerna i ditt blod kan öka.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller apotekspersonal.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt till Läkemedelsverket, www.lakemedelsverket.se. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet. Postadress

Läkemedelsverket
Box 26
751 03 Uppsala

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på dospåsen och kartongen. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Inga särskilda temperaturanvisningar.

Förvaras i originalförpackningen. Ljuskänsligt.

Efter blandning ska läkemedlet tas omedelbart. I annat fall kan blandningen förvaras i kylskåp (2°C‑8°C) i upp till 24 timmar eller i 6 timmar vid högst 25 °C.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

Innehållsdeklaration

• Den aktiva substansen är sepiapterin. Varje dospåse innehåller 250 mg eller 1 000 mg sepiapterin.

• Övriga innehållsämnen är mikrokristallin cellulosa (E460), isomalt (E953), mannitol (E421), kroskarmellosnatrium (E468), xantangummi (E415), kolloidal vattenfri kiseldioxid eller kolloidal kiseldioxid (E551), sukralos (E955) och magnesiumstearat (E470). Se avsnitt 2 för ytterligare information om isomalt (E953) och natrium.

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Det orala pulvret är gult till orange.

Pulvret är fyllt i dospåsar för engångsbruk som innehåller 250 mg eller 1 000 mg sepiapterin.

Sephience finns i kartonger som innehåller 30 dospåsar à 250 mg eller 1 000 mg.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

PTC Therapeutics International Limited

Unit 1, 52-55 Sir John Rogerson’s Quay

Dublin 2, D02 NA07

Irland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:

Denna bipacksedel ändrades senast 06/2025

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats https://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar.