Orkambi, Granulat i dospåse 100 mg/125 mg

Orkambi innehåller två aktiva substanser, lumakaftor och ivakaftor. Det är ett läkemedel som används för långtidsbehandling av cystisk fibros (CF) hos patienter från 1 år och äldre med en specifik förändring (som kallas F508del-mutation) i genen för ett protein som kallas CFTR (vilket står för Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) och är viktigt för regleringen av slem i lungorna. Hos personer som har mutationen är det CFTR-protein som bildas onormalt. Cellerna innehåller två kopior av CFTR-genen. Orkambi används hos patienter hos vilka båda kopiorna har F508del-mutationen (homozygoter).

Lumakaftor och ivakaftor samverkar för att det onormala CFTR-proteinet ska fungera bättre. Lumakaftor ökar mängden CFTR och ivakaftor hjälper det onormala proteinet att fungera mer normalt.

Använd inte Orkambi

- om barnet är allergisk mot lumakaftor, ivakaftor eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Tala med ditt barns läkare eller apotekspersonal innan ditt barn tar Orkambi.

Orkambi ska inte användas av andra patienter än de som har två kopior av F508del‑mutationen i sin CFTR‑gen.

Tala med läkare innan ditt barn tar Orkambi om du har fått veta att ditt barn har en lever- eller njursjukdom, eftersom läkaren då kan behöva justera dosen Orkambi.

Man har ofta sett onormala resultat på levertester hos vissa som får Orkambi. Tala omedelbart om för läkaren om du har något av dessa symtom, som kan vara tecken på leverproblem:

• Smärta eller obehag i övre högra delen av magen

• Gulfärgning av huden eller ögonvitorna

• Dålig aptit

• Illamående eller kräkningar

• Mörkfärgad urin

• Förvirring

Läkaren ska ta en del blodprover för att kontrollera ditt barns lever medan du tar Orkambi, särskilt under det första året.

Depression (inklusive självmordstankar, beteendeförändringar, ångest och sömnstörningar) har rapporterats hos patienter medan de tar Orkambi, vanligtvis inom de tre första månaderna av behandlingen. Kontakta omedelbart läkare om du (eller någon som tar detta läkemedel) får något av följande symtom, som kan vara tecken på depression: nedstämdhet eller förändrat humör, ångest, känslomässigt obehag eller tankar på att skada dig själv eller begå självmord och/eller sömnsvårigheter (se avsnitt 4).

Man har sett andningsproblem såsom andfåddhet eller tryck över bröstet eller att luftvägarna blir trängre hos en del patienter när de har börjat ta Orkambi, särskilt hos patienter med dålig lungfunktion. Om ditt barn har dålig lungfunktion kan läkare övervaka ditt barn mer noggrant när han/hon börjar ta Orkambi.

En ökning av blodtrycket har setts hos vissa patienter som behandlas med Orkambi. Läkaren kan behöva kontrollera ditt barns blodtryck under behandlingen med Orkambi.

Förändringar av linsen i ögat (gråstarr) som inte påverkar synen har noterats hos en del barn och ungdomar som behandlas med Orkambi och ivakaftor enbart (en av komponenterna i Orkambi).

Det kan hända att läkaren gör en ögonundersökning före och under behandling med Orkambi.

Orkambi rekommenderas inte till patienter som har genomgått en organtransplantation.

Barn och ungdomar

Barn under 1 år

Det är inte känt om Orkambi är säkert och effektivt till barn under 1 år. Orkambi ska därför inte användas till barn som är under 1 år.

Andra läkemedel och Orkambi

Tala om för läkare eller apotekspersonal om ditt barn tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Tala särskilt om för läkaren om ditt barn tar något av följande:

• Antibiotika (används för att behandla bakterieinfektioner), till exempel:

  telitromycin, klaritromycin, rifampicin, rifabutin, rifapentin, erytromycin

• Antikonvulsiva läkemedel (används för att behandla epileptiska anfall), till exempel: fenobarbital, karbamazepin, fenytoin

• Bensodiazepiner (används för att behandla ångest eller sömnlöshet [svårt att somna], oro m.m.), till exempel: midazolam, triazolam

• Antimykotika (används för att behandla svampinfektioner), till exempel:

  flukonazol, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, vorikonazol

• Immunsuppressiva läkemedel (används efter en organtransplantation), till exempel: ciklosporin, everolimus, sirolimus, takrolimus

• Traditionella växtbaserade läkemedel, till exempel: johannesört (Hypericum perforatum)

Körförmåga och användning av maskiner

Yrsel har rapporterats hos patienter som får ivakaftor, en beståndsdel i Orkambi, vilket kan påverka förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

Om ett barn upplever yrsel medan han/hon tar Orkambi rekommenderas det att barnet inte cyklar eller gör något som kräver full uppmärksamhet tills symtomen försvinner.

Orkambi innehåller natrium

Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol natrium (23 mg) per dos, dvs. är näst intill ”natriumfritt”.

Ge alltid ditt barn detta läkemedel enligt läkarens anvisningar. Rådfråga läkare om du är osäker.

Ditt barns läkare kommer att bestämma rätt dos för ditt barn. Ditt barn måste fortsätta med alla andra läkemedel som han eller hon använder, såvida inte barnets läkare talar om för dig att han eller hon ska sluta använda något av dem.

Rekommenderad dos

Rekommenderad dos för patienter från 1 år och äldre anges i tabellen nedan. Orkambi ska tas på morgonen och på kvällen (med 12 timmars mellanrum) med mat som innehåller fett.

Det finns olika styrkor av Orkambi med utgångspunkt från barnets ålder och vikt. Kontrollera att ditt barn har fått rätt dos (nedan).

Om ditt barn har måttliga eller svåra problem med leverfunktionen kan läkaren behöva minska dosen Orkambi, eftersom ditt barns lever inte tar hand om läkemedlet lika snabbt som hos barn som har normal leverfunktion.

• Måttliga leverproblem: dosen kan sänkas till en dospåse per dag på morgonen och en dospåse varannan dag på kvällen.

• Svåra leverproblem: dosen kan sänkas till en dospåse per dag, eller mindre ofta på morgonen. Ingen dos ska tas på kvällen.

Administreringssätt

Orkambi ska tas via munnen.

Varje dospåse är endast avsedd för engångsbruk.

Du kan börja ge ditt barn Orkambi på vilken veckodag som helst.

Hur du ger Orkambi granulat till ditt barn

• Håll dospåsen med granulat med snittlinjen uppåt.

• Skaka dospåsen försiktigt så att innehållet hamnar i botten.

• Riv eller klipp upp dospåsen längs snittlinjen.

• Blanda dospåsens hela innehåll med en tesked (5 ml) åldersanpassad, mjuk mat eller vätska. Maten eller vätskan ska vara rumstempererad eller svalare. Några exempel på åldersanpassad, mjuk mat och vätska är mosad frukt eller grönsaker, smaksatt yoghurt, äppelmos, vatten, mjölk, modersmjölkersättning eller juice.

• När produkten blandats ger du den omedelbart till ditt barn. Om detta inte är möjligt, ska du ge den inom en timme efter blandning. Se till att hela blandningen intas omedelbart.

• Mat som innehåller fett ska ges till ditt barn precis före eller precis efter dosering (några exempel finns nedan).

Det är viktigt att ta Orkambi med mat som innehåller fett för att du ska få rätt halt av läkemedlet i kroppen. Måltider och mellanmål enligt CF‑riktlinjerna eller de måltider som rekommenderas i vanliga riktlinjer för näringsintag innehåller tillräckligt med fett. Exempel på måltider och mellanmål som innehåller fett är sådana som tillagas med smör eller olja eller som innehåller ägg. Exempel på andra fettinnehållande livsmedel är:

• ost, bröstmjölk, modersmjölksersättning, helmjölk, helfeta mejeriprodukter

• kött, fet fisk

• avokado, hummus, sojabaserade produkter (tofu)

• näringsbarer eller näringsdrycker

Om du använt för stor mängd av Orkambi

Kontakta läkare eller apotekspersonal för råd. Ta om möjligt med dig ditt barns läkemedel och denna bipacksedel. Ditt barn kan få biverkningar, bland annat de som nämns i avsnitt 4 nedan.

Om du har glömt att använda Orkambi:

Ge ditt barn den missade dosen tillsammans med fettinnehållande mat om det har gått mindre än 6 timmar sedan ditt barn skulle ha tagit dosen. I annat fall ska du vänta tills det är dags för ditt barns nästa schemalagda dos precis som vanligt. Ge inte ditt barn dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att använda Orkambi

Ge Orkambi till ditt barn så länge som ditt barns läkare rekommenderar det. Sluta inte att ge det om inte ditt barns läkare säger att du ska göra det. Du ska fortsätta att ge läkemedlet enligt läkarens anvisningar även om ditt barn mår bra.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller apotekspersonal.

Innehållsdeklaration

De aktiva substanserna är lumakaftor och ivakaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg granulat i dospåse:

Varje dospåse innehåller 75 mg lumakaftor och 94 mg ivakaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg granulat i dospåse:

Varje dospåse innehåller 100 mg lumakaftor och 125 mg ivakaftor.

Orkambi 150 mg/188 mg granulat i dospåse:

Varje dospåse innehåller 150 mg lumakaftor och 188 mg ivakaftor.

Övriga innehållsämnen är: mikrokristallin cellulosa, kroskarmellosnatrium, hypromellosacetatsuccinat, povidon (K30) och natriumlaurylsulfat (se avsnitt 2 "Orkambi innehåller natrium").

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Orkambi granulat är vita till benvita.

Granulaten tillhandahålls i dospåsar.

• Förpackning med 56 dospåsar (innehåller 4 individuella plånboksförpackningar med 14 dospåsar per förpackning).

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Innehavare av godkännande för försäljning

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irland

Tel: +353 (0)1 761 7299

Tillverkare

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irland