4–13 × 10⁶ celler/ml infusionsvätska, dispersion
exagamglogen autotemcel (CD34⁺‑celler)

- Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

- Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.

- Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

 

I denna bipacksedel finner du information om:
1. Vad Casgevy är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du får Casgevy
3. Hur Casgevy tillverkas och ges
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Casgevy ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Vad Casgevy är

Casgevy är en genterapiprodukt som innehåller den aktiva substansen exagamglogen autotemcel.

Casgevy är tillverkat av dina egna blodstamceller, specifikt för dig. Blodstamcellerna kan omvandlas till andra blodkroppar, såsom röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar. Dessa celler samlas (skördas) från ditt blod, modifieras genetiskt och ges sedan tillbaka till dig genom en transplantation på ett sjukhus.

Vad Casgevy används för

Casgevy används för att behandla:

• Personer i åldern 12 år och äldre med betatalassemi som behöver regelbundna blodtransfusioner (transfusionsberoende talassemi). Personer med transfusionsberoende talassemi bildar, på grund av en gendefekt, inte tillräckligt med hemoglobin. Hemoglobin är ett protein i blodet som transporterar runt syre i hela kroppen. Detta orsakar anemi, och de behöver regelbundna blodtransfusioner.

• Personer i åldern 12 år och äldre med sicklecellsjukdom som ofta har smärtsamma besvär (så kallad vasoocklusion). Patienter med sicklecellsjukdom har en annan form av hemoglobin (sicklecellhemoglobin eller HbS) än andra personer på grund av en gendefekt. Hemoglobin S (HbS) leder till onormala röda blodkroppar, som är formade som månskäror som fäster ihop och kan inte röra sig genom blodkärlen så lätt. Detta kan göra så att blodkärlen blockeras, vilket kan leda till vasoocklusion.

Så fungerar Casgevy

Casgevy verkar genom att öka produktionen av en speciell typ av hemoglobin som kallas hemoglobin F (fetalt hemoglobin eller HbF). När man har mer HbF förbättras de röda blodkropparnas produktion och funktion. Till följd av detta kanske personer med transfusionsberoende talassemi inte behöver blodtransfusioner och personer med sicklecellsjukdom kanske inte får vasoocklusion.

Du ska inte få Casgevy

• om du är allergisk mot exagamglogen autotemcel eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6)

• om du är allergisk mot något av innehållsämnena i läkemedlen som du kommer att få för att förbereda dig inför Casgevybehandlingen (se avsnitt 3).

Tala omedelbart om för läkaren om något av detta stämmer in på dig eller om du är osäker. Du kommer inte att få denna behandling om du är allergisk mot något av dessa läkemedel.

Varningar och försiktighet

Tala med läkare eller sjuksköterska innan du får Casgevy.

Före Casgevybehandlingen:

• Du kommer att få två andra typer av läkemedel innan du får Casgevy. Se avsnitt 3 för mer information om dessa läkemedel.

  • Mobiliseringsläkemedel för att flytta blodstamcellerna från benmärgen in i blodomloppet så att de kan skördas (samlas in) för tillverkningen av Casgevy. Detta steg tar 2–6 dagar.

  • Konditioneringsläkemedel ges till dig strax innan du får Casgevy. Detta skapar utrymme i benmärgen så att nya blodkropparna kan växa efter behandlingen med Casgevy.

• Läkaren kommer att prata med dig om den eventuella effekten konditioneringsläkemedlet kan ha på fertiliteten. Se nedan under ”Fertilitet hos män och kvinnor”.

• Hos personer med sicklecellsjukdom kan blodstamcellerna ha svårare att förflytta sig från benmärgen och det kan därför bli svårare att skörda dem, jämfört med hos personer med transfusionsberoende betatalassemi. Fler mobiliseringar och skördningar kan därför krävas vid sicklecellsjukdom än vid transfusionsberoende betatalassemi.

Efter Casgevybehandlingen:

• Du kommer att ha färre blodkroppar ett tag, tills Casgevy tar sig ordentligt i benmärgen. Detta innefattar följande:

  • Låga nivåer av blodplättar (celler som hjälper blodet att koagulera). Låga nivåer av blodplättar kan orsaka blödningar. Tala omedelbart om för läkare om du får något av dessa tecken på låga nivåer av blodplättar: svår huvudvärk, onormala blåmärken, långvarig blödning eller blödning utan skador, exempelvis näsblödning, blödande tandkött, blod i urinen eller avföringen, blodig kräkning eller upphostning.

  • Låga nivåer av neutrofiler (en typ av vita blodkroppar som vanligtvis förhindrar infektioner). Låga nivåer av neutrofiler kan göra det lättare att få infektioner. Tala omedelbart om för läkare om du får något av dessa tecken på låga nivåer av vita blodkroppar: feber, frossa eller andra tecken på infektioner såsom halsont, hosta eller andnöd, smärta eller sveda vid urinering, diarré, eller om du kissar ofta.

• Läkaren kommer att övervaka blodkroppsnivåerna och ge dig behandling efter behov. Läkaren kommer att berätta när blodplättarna och neutrofilerna återgår till säkra nivåer.

• Läkaren kommer att övervaka dina blodkroppsnivåer och din allmänna hälsa för att hjälpa forskare att förstå de långsiktiga effekterna av Casgevy.

• Hos vissa patienter kan hemoglobinnivåerna vara lägre än vad som normalt förväntas för deras ålder och kön.

• Efter behandling med Casgevy finns en teoretisk risk för blodcancer (myelodysplasi, leukemi eller lymfom), även om detta inte har setts i studier med Casgevy. Läkaren kommer att övervaka dig minst en gång om året i 15 år för eventuella tecken på blodcancer.

• De innehållsämnen i Casgevy som kallas dimetylsulfoxid (DMSO), dextran 40 och Cas9 kan orsaka allvarliga allergiska reaktioner. Läkaren eller sjuksköterskan kommer att kontrollera om du får tecken och symtom på en allergisk reaktion både under och efter behandling med Casgevy. Se även avsnitt 2 ”Casgevy innehåller natrium och dimetylsulfoxid (DMSO)”.

• Casgevy testas för förekomst av infektiösa mikrober, men trots det kvarstår en liten risk för infektion. Läkaren eller sjuksköterskan kommer att kontrollera om du får tecken och symtom på infektioner och ge behandling efter behov.

• Efter Casgevybehandling får du inte donera blod, organ, vävnader eller celler.

• Casgevy tillverkas av dina egna celler och ges bara till dig. Uppgifter om cellbaserade läkemedel måste behållas i 30 år på sjukhuset där du får behandlingen. De uppgifter de behåller omfattar ditt namn, läkemedlets namn och tillverkningssatsnumret för det Casgevy som du fått.

Om Casgevybehandlingen inte kan fullföljas eller inte fungerar

Om Casgevy inte kan ges efter konditioneringsläkemedlet, eller om de modifierade blodstamcellerna inte tar sig i kroppen, kan läkaren besluta att ge dig en injektion i en ven som innehåller dina räddningsceller (dina egna ursprungliga och obehandlade blodstamceller) som skördas och förvaras innan behandlingen inleds (se avsnitt 3). Om du får räddningsceller får du ingen behandlingsnytta och behöver fortfarande behandling för antingen transfusionsberoende talassemi eller sicklecellsjukdom.

Barn under 12 års ålder

Casgevy ska inte ges till barn under 12 år. Det är ännu inte känt om Casgevy är säkert och effektivt för dessa barn.

Andra läkemedel och Casgevy

Tala om för läkare eller sjuksköterska om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Ta inte läkemedel som avlägsnar järn från kroppen (kelerare såsom dexteroxamin, deferipron och/eller deferasirox) under minst 7 dagar innan du får konditioneringsläkemedlet. Läkaren kommer att tala om för dig om och när du kan börja ta dessa läkemedel efter Casgevybehandlingen.

Ta inte andra läkemedel mot sicklecellsjukdom (som hydroxiurea/hydroxikarbamid, krizanlizumab eller voxelotor) under minst 8 veckor innan du får mobiliserings- och konditioneringsläkemedlen. Läkaren kommer att tala om för dig om och när du ska börja ta dessa läkemedel efter Casgevybehandlingen.

Vacciner som kallas ”levande vacciner” får inte ges under 6 veckor före konditioneringsläkemedlet som används som förberedelse för Casgevybehandlingen. De får inte heller ges efter behandlingen medan immunsystemet (kroppens försvarssystem) återhämtar sig. Tala med läkare om du behöver ta några vaccinationer.

Graviditet, amning och fertilitet

Graviditet

Denna behandling får inte ges under graviditet på grund av de eventuella effekterna av konditioneringsläkemedlet. Effekterna av Casgevy hos gravida kvinnor är inte kända. Tala med läkaren om graviditet efter Casgevybehandling.

Tala omedelbart med läkare om du är gravid eller tror att du kan vara gravid efter Casgevybehandlingen.

Om du är kvinna och kan bli gravid får du ta ett graviditetstest innan du börjar med mobiliserings- och konditioneringsläkemedlen för att säkerställa att du inte är gravid.

Preventivmedel för män och kvinnor

Om du är en kvinna som kan bli gravid, eller om du är en man som kan skaffa barn, måste du använda ett effektivt preventivmedel från det att mobiliseringsbehandling inleds och i minst 6 månader efter att du fått Casgevy. Tala med läkaren om vilka preventivmedel som är lämpliga.

Amning

Amning måste avbrytas under konditioneringen på grund av de eventuella effekterna av konditioneringsläkemedlet. Det är inte känt om innehållsämnena i Casgevy kan passera över i bröstmjölk. Läkaren kommer att diskutera med dig gällande barnets nytta av amningen kontra de potentiella riskerna med behandlingen.

Fertilitet hos män och kvinnor

Det kanske inte är möjligt för dig att bli gravid eller bli far till ett barn efter att du har fått konditioneringsläkemedlet. Diskutera dina alternativ med läkaren före behandlingen. Dessa kan innefatta lagring av fortplantningsmaterial (till exempel ägg eller spermier) för användning senare.

Körförmåga och användning av maskiner

Mobiliseringsläkemedlet och konditioneringsläkemedlen som ges före Casgevybehandlingen kan orsaka yrsel och trötthet. Om du känner dig yr, trött eller sjuk ska du inte köra bil, använda maskiner eller delta i aktiviteter där du behöver vara uppmärksam.

Casgevy innehåller natrium och dimetylsulfoxid (DMSO)

Detta läkemedel innehåller cirka 5,3–70 mg natrium (huvudingrediens i bordssalt) per injektionsflaska. Detta motsvarar 0,3–4 % av högsta rekommenderat dagligt intag av natrium för vuxna. Det totala antalet injektionsflaskor som en dos består av varierar mellan patienter.

Detta läkemedel innehåller cirka 50 mg DMSO per milliliter. Se avsnitt 2 ”Varningar och försiktighet”.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt till Läkemedelsverket, www.lakemedelsverket.se. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet. Postadress

Läkemedelsverket
Box 26
751 03 Uppsala

Denna information är endast avsedd för läkare och sjuksköterskor.

Eftersom detta läkemedel kommer att ges av en behörig läkare eller sjuksköterska är de ansvariga för korrekt förvaring av läkemedlet före och under användningen samt för korrekt avfallshantering.

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen och på varje injektionsflaska.

Förvaras fryst, vid eller under -135 °C i upp till två år. Förvara injektionsflaskan/flaskorna i kartongen tills det är dags för upptining. Tina en injektionsflaska åt gången. Tina inte injektionsflaskan förrän det är dags för infusionen. Får ej frysas ned på nytt efter upptining. Efter att Casgevy har tinats ska det förvaras vid rumstemperatur (20 °C till 25 °C) och infunderas inom 20 minuter.

Detta läkemedel innehåller humana blodkroppar. Oanvänt läkemedel måste kasseras i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av avfall av humant ursprung.

Innehållsdeklaration

- Den aktiva substansen är exagamglogen autotemcel: Varje milliliter Casgevy innehåller 4‑13 × 10⁶ CD34⁺‑celler (blodstamceller).

- Övriga innehållsämnen är en lösning som används för att bevara frysta celler, som innehåller natrium, dimetylsulfoxid (DMSO) och dextran 40. Se avsnitt 2 ”Vad du behöver veta innan du får Casgevy”.

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Casgevy är en semitransparent dispersion för infusion. Casgevy levereras i injektionsflaskor som innehåller 1,5 ml till 20 ml. En eller flera injektionsflaskor är förpackade i en kartong. En kartong kan innehålla upp till 9 injektionsflaskor. Antalet injektionsflaskor är specifikt för varje patients dos. Din dos kan bestå av flera injektionsflaskor och kartonger.

Varje kartong och injektionsflaska är märkt med ditt namn och födelsedatum samt kodade uppgifter som identifierar dig som avsedd mottagare.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Innehavare av godkännande för försäljning

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block F25, Northwood Court, SantryNorthwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

IrlandTel: +353 (0)1 761 7299

Tillverkare

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irland

Tel: +353 (0)1 761 7299

Denna bipacksedel ändrades senast i 03/2024.

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu.

Denna bipacksedel finns på samtliga EU-/EES-språk på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats.

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Försiktighetsåtgärder före hantering eller administrering av läkemedlet

Casgevy är endast avsedd för autolog användning. Läkemedlet får inte provtas, ändras eller bestrålas. Bestrålning kan leda till att läkemedlet inaktiveras.

Detta läkemedel innehåller humanceller från blod. Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Casgevy måste vidta lämpliga försiktighetsåtgärder (använda skyddshandskar, skyddskläder och ögonskydd) för att undvika potentiell överföring av infektionssjukdomar.

Mottagande och förvaring av Casgevy

• Casgevy skickas till behandlingskliniken i en kryobehållare.

• Kontrollera patientidentifieringen på läkemedlets etikett/etiketter och informationsbladet om tillverkningssatsen.

• Förvaras i gasfasen av flytande kväve vid ≤ ‑135 °C tills den är klar för upptining och administrering.

Förberedelse före administrering

• Koordinera tidpunkten för upptining och infusion av Casgevy. Kontrollera infusionstiden i förväg och justera starttiden för upptiningen så att Casgevy är tillgänglig för infusion när patienten är redo, eftersom Casgevy måste administreras inom 20 minuter efter att injektionsflaskan tinats upp. Tina och infundera en injektionsflaska i taget.

• Kontrollera att patientens identitet överensstämmer med patientuppgifterna på Casgevyflaskan (Casgevyflaskorna) innan de tinas upp. Tina inte Casgevyflaskorna om uppgifterna på den patientspecifika etiketten inte överensstämmer med uppgifterna för den avsedda patienten.

• En dos av Casgevy kan rymmas i en eller flera kryokonserverade patientspecifika injektionsflaskor. Ta alla injektionsflaskor i beaktande och kontrollera att ingen injektionsflaska har passerat utgångsdatumet med hjälp av det medföljande informationsbladet om tillverkningssatsen.

• Samla ihop de tillbehör som behövs för att tina och dra upp läkemedlet från injektionsflaskan (-flaskorna). Med undantag för vattenbadet är dessa tillbehör för engångsbruk. Samla ihop tillräckligt med tillbehör för varje injektionsflaska som ska administreras:

  • Vattenbad

  • Alkoholtorkar

  • Adapter till injektionsflaska (för att möjliggöra extraktion utan nål)

  • 18 mikron-filter i rostfritt stål

  • 30 ml Luer-lock-spruta

  • Natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning (5–10 ml behövs för varje injektionsflaska)

  • 10 ml Luer-lock-spruta för sköljning med natriumkloridlösning

Upptining av Casgevyflaskorna

• När dosen består av flera injektionsflaskor ska en injektionsflaska i taget tinas och administreras. Medan en injektionsflaska tinas måste återstående injektionsflaskor förvaras i kryoförvaring vid ≤ ‑135 °C.

• Tina varje injektionsflaska vid 37 °C i ett vattenbad. Se till att temperaturen i vattenbadet inte överstiger 40 °C.

• Håll i flaskhalsen medan varje injektionsflaska tinas och skaka försiktigt medurs och moturs. Detta kan ta mellan 10 och 15 minuter. Lämna inte injektionsflaskan obevakad under upptining.

• Upptiningen är klar när inga iskristaller längre är synliga i injektionsflaskan.

• Ta upp injektionsflaskan ur vattenbadet omedelbart efter upptining.

• Den upptinade produkten ska se ut som en genomskinlig suspension av celler fri från främmande partiklar.

• Infunderas inom 20 minuter efter upptining.

• Upptinat läkemedel får inte frysas ned på nytt.

Administrering av Casgevy

Casgevy är endast avsett för autolog användning. Patientens identitet måste överensstämma med patientidentifieringen på Casgevyflaskan (Casgevyflaskorna). Infundera inte Casgevy om uppgifterna på den patientspecifika etiketten inte överensstämmer med den avsedda patienten.

Dosen för en patient kan bestå av flera injektionsflaskor. Alla injektionsflaskor måste administreras. Hela volymen av varje medföljande injektionsflaska måste infunderas. Om fler än en injektionsflaska medföljer ska varje injektionsflaska administreras helt innan nästa injektionsflaska tinas och infunderas.

1.   Fäst adaptern och filtret

• Dra bort fliken på injektionsflaskans lock. Rengör membranet med en alkoholtork.

• Ta av locket på adapterspetsen.

• Tryck sedan med tummen och pekfingret på båda händerna in adaptern i injektionsflaskans membran med ett jämnt tryck tills du hör ett klick.

• Dra upp adaptern tills du känner att den låser sig.

• Fäst filtret på flaskadaptern.

2.   Dra upp Casgevy från injektionsflaskan

• Fäst en tom 30 ml spruta på filtret.

• Dra upp hela läkemedelsvolymen från injektionsflaskan.

• Ta bort den läkemedelsfyllda sprutan från filtret och ställ åt sidan.

• Dra upp 5–10 ml natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning i den tomma 10 ml-sprutan.

• Fäst sprutan med natriumkloridlösning på filtret.

• Injicera natriumkloridlösningen och ta bort den tomma sprutan från filtret. Kassera den tomma sprutan.

• Fäst den läkemedelsfyllda sprutan på filtret.

• Dra upp innehållet i injektionsflaskan i läkemedelssprutan och ta sedan bort sprutan från filtret.

• Tillvalsetiketten för läkemedels-/patientidentifiering kan tas bort från informationsbladet om tillverkningssatsen och fästas på sprutan.

3.   Administrera Casgevy via en central venkateter

• Casgevy måste administreras inom 20 minuter efter att det tinats upp.

• Två personer ska kontrollera och verifiera patientens identifiering vid sängen före infusionen av varje injektionsflaska.

• Casgevy administreras som intravenös bolus.

• Den totala volymen Casgevy som administreras inom en timme får inte överstiga 2,6 ml/kg.

• Använd inte inline-filter vid Casgevyinfusionen.

• Efter administreringen av varje Casgevyflaska ska huvudslangen spolas med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning.

Upprepa stegen ovan för varje återstående injektionsflaska.

Åtgärder som ska vidtas vid oavsiktlig exponering

Vid oavsiktlig exponering ska lokala riktlinjer för hantering av material av humant ursprung följas. Arbetsytor och material som kan ha varit i kontakt med Casgevy måste saneras med lämpligt desinfektionsmedel.

Försiktighetsåtgärder som ska vidtas för kassering av läkemedlet

Oanvänt läkemedel och allt material som varit i kontakt med Casgevy (fast och flytande avfall) måste hanteras och kasseras som potentiellt infektiöst avfall i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av avfall av humant ursprung.