2 × 10¹³ vektorgenom/ml infusionsvätska, lösning
onasemnogen-abeparvovek

• Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

• Om du har ytterligare frågor vänd dig till ditt barns läkare eller sjuksköterska.

• Om ditt barn får biverkningar, tala med barnets läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

 

I denna bipacksedel finner du information om:
1. Vad Zolgensma är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan ditt barn får Zolgensma
3. Hur du använder Zolgensma
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Zolgensma ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Vad Zolgensma är

Zolgensma är en typ av läkemedel som kallas genterapi. Det innehåller den aktiva substansen onasemnogen-abeparvovek, som innehåller genetiskt material från människa.

Vad Zolgensma används för

Zolgensma används för att behandla ”spinal muskelatrofi” (SMA), en sällsynt, allvarlig ärftlig sjukdom.

Hur Zolgensma fungerar

SMA uppkommer vid en avsaknad av eller en onormal version av en gen som behövs för att skapa ett nödvändigt protein som kallas överlevnadsmotorneuron (SMN). Avsaknad av SMN‑protein innebär att nerver som kontrollerar muskler (motoriska nervceller) dör. Detta leder till att musklerna blir svaga och förtvinar och slutligen till förlust av rörelseförmåga.

Detta läkemedel fungerar genom att tillhandahålla en fullt fungerande kopia av SMN‑genen som därefter hjälper kroppen att producera tillräckligt med SMN‑protein. Genen ges i cellerna där de behövs med hjälp av ett modifierat virus som inte orsakar sjukdom hos människor.

Använd INTE Zolgensma

• om ditt barn är allergisk mot onasemnogen-abeparvovek eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Ditt barns läkare kommer att testa för antikroppar innan behandling för att kunna fastställa om detta läkemedel är lämpligt för ditt barn.

Leverproblem

Tala med ditt barns läkare eller sjuksköterska innan detta läkemedel ges om ditt barn har haft några leverproblem. Detta läkemedel kan leda till en ökning av de enzymer (proteiner som finns i kroppen) som produceras i levern eller skada på levern. Skada på levern kan leda till allvarlig utgång, inklusive leversvikt och död. Möjliga tecken som du måste vara uppmärksam på efter att ditt barn har fått detta läkemedel inkluderar kräkningar, gulsot (gulfärgning av huden eller ögonvitorna) eller minskad vakenhet (se avsnitt 4 för mer information). Tala omedelbart om för ditt barns läkare om du märker att ditt barn utvecklar några symtom som tyder på skada på levern.

Ditt barn kommer att få lämna blodprov för att kontrollera hur bra levern fungerar innan behandling med Zolgensma påbörjas. Ditt barn kommer också att regelbundet få lämna blodprover minst 3 månader efter behandling för att kontrollera ökning av leverenzymer.

Infektion

En infektion (t.ex. förkylning, influensa eller bronkiolit) före eller efter Zolgensma-behandling kan leda till mer allvarliga komplikationer. Vårdgivare och andra personer som kommer i nära kontakt med patienten ska följa infektionsförebyggande praxis (t.ex. handhygien, hosta/nysa i armvecket, begränsa kontakt med andra personer). Du måste vara uppmärksam på tecken på en infektion som t.ex. hosta, väsande andning, nysning, rinnande näsa, halsont eller feber. Tala omedelbart om för ditt barns läkare om du noterar att ditt barn utvecklar något symtom som tyder på infektion före eller efter Zolgensma-behandling.

Regelbundna blodprover

Detta läkemedel kan minska antal blodplättar (trombocytopeni). Du måste vara uppmärksam på eventuella tecken på lågt antal blodplättar efter att ditt barn har fått Zolgensma som t.ex. onormala blåmärken eller blödning (se avsnitt 4 för mer information). De flesta fallen med lågt antal blodplättar som har rapporterats inträffade inom tre veckor efter att barnet hade fått Zolgensma.

Zolgensma kan öka nivåerna av ett hjärtprotein som kallas ”troponin I” och kan vara tecken på en skada på hjärtat. Du måste vara uppmärksam på eventuella tecken på hjärtproblem efter att ditt barn har fått detta läkemedel, som t.ex. blekgrå eller blå hudfärg, andningsbesvär, svullnad av armar och ben eller magen (se avsnitt 4 för mer information).

Innan behandlingen med Zolgensma påbörjas kommer ditt barn att få lämna blodprov för att kontrollera mängden blodkroppar (inklusive röda blodkroppar och blodplättar) samt troponin I-nivån i kroppen. De kommer också att få lämna blodprov för att kontrollera kreatininnivån, vilket är ett mått på hur njurarna fungerar En tid efter behandlingen kommer ditt barn också att regelbundet få lämna blodprover för att kontrollera förändringar av blodplättar och troponin I‑nivåer.

Onormal koagulering av blod i små blodkärl (trombotisk mikroangiopati)

Det har rapporterats om patienter som utvecklar trombotisk mikroangiopati vanligtvis inom de två första veckorna efter Zolgensma-behandlingen. Trombotisk mikroangiopati åtföljs av en minskning av röda blodkroppar och celler som är involverade i koagulation (blodplättar) och kan vara dödligt. Dessa blodproppar kan påverka ditt barns njurar. Ditt barns läkare kanske vill kontrollera ditt barns blod (antalet blodplättar) och blodtryck. Möjliga tecken som du måste vara uppmärksam på efter att ditt barn har fått Zolgensma inkluderar att blåmärken lätt uppstår, kramper (anfall) eller minskning av urinmängd (se avsnitt 4 för mer information). Kontakta omedelbart läkare om ditt barn utvecklar något av dessa tecken.

Blod, organ, vävnad och celldonation

Efter det att ditt barn har behandlats med Zolgensma kommer han/hon inte att kunna donera blod, organ, vävnad eller celler. Det beror på att Zolgensma är ett genterapiläkemedel.

Andra läkemedel och Zolgensma

Tala om för barnets läkare eller sjuksköterska om ditt barn tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Prednisolon

Under ungefär 2 månader eller längre kommer ditt barn också att få ett kortikosteroidläkemedel t.ex. prednisolon (se även avsnitt 3) som en del av Zolgensma-behandlingen. Kortikosteroidläkemedlet hjälper till att behandla ökning av leverenzymer som ditt barn kan utveckla efter att ha fått Zolgensma.

Vaccinationer

Eftersom kortikosteroider kan påverka kroppens immunsystem (försvarssystem)

kan ditt barns läkare besluta att fördröja vissa vaccinationer

under den tid barnet får kortikosteroidbehandling. Tala med barnets läkare eller sjuksköterska om du har frågor.

Zolgensma innehåller natrium

Detta läkemedel innehåller 4,6 mg natrium per ml motsvarande 0,23 % av WHOs högsta rekommenderat dagligt intag (2 gram natrium för vuxna). Varje injektionsflaska à 5,5 ml innehåller 25,3 mg natrium och varje injektionsflaska à 8,3 ml innehåller 38,2 mg natrium.

Ytterligare information för föräldrar/vårdgivare

Avancerad SMA

Zolgensma kan rädda levande motoriska nervceller, men räddar inte döda motoriska nervceller. Barn med mindre svåra symtom på SMA (såsom avsaknad av reflexer eller nedsatt muskeltonus) kan ha tillräckligt med levande motoriska nervceller för att dra betydande nytta av behandling med Zolgensma. Zolgensma kanske inte fungerar lika bra hos barn med svår muskelsvaghet eller förlamning, andningsproblem eller hos barn som inte kan svälja, eller barn som har omfattande missbildning (t.ex. hjärtdefekter), inklusive patienter med SMA typ 0, eftersom det kan innebära begränsad möjlighet till förbättring efter behandling med Zolgensma. Ditt barns läkare beslutar om ditt barn ska få detta läkemedel.

Risk för tumörer i samband med potentiellt infogande i DNA

Det är möjligt att terapier som Zolgensma kan infogas i DNA i mänskliga kroppsceller. Som en följd av detta skulle Zolgensma kunna bidra till en risk för tumörer på grund av läkemedlets natur. Du bör diskutera detta med ditt barns läkare. I händelse av en tumör kan ditt barns läkare ta ett prov för vidare utvärdering.

Hygienvård

Den aktiva substansen i Zolgensma kan tillfälligt utsöndras via kroppsliga vätskor och avföring från ditt barn; detta kallas ”utsöndring”. Föräldrar och vårdgivare ska iaktta god handhygien i upp till 1 månad efter att barnet har fått Zolgensma. Använd skyddshandskar vid direktkontakt med barnets kroppsvätskor eller avföring och tvätta händerna noggrant efteråt med tvål och rinnande varmt vatten eller ett alkoholbaserat handdesinfektionsmedel. Dubbla påsar ska användas för att kassera smutsiga blöjor och annat avfall. Engångsblöjor som lagts i dubbla plastpåsar kan kastas i hushållssoporna.

Du ska fortsätta att följa dessa anvisningar under minst 1 månad efter ditt barns behandling med Zolgensma. Tala med ditt barns läkare eller sjuksköterska om du har frågor.

Zolgensma ges endast EN gång till ditt barn.

Ditt barn kommer också att få prednisolon (eller någon annan kortikosteroid) via munnen med början 24 timmar innan han/hon får Zolgensma. Dosen kortikosteroid beror också på barnets vikt. Ditt barns läkare kommer att räkna ut den totala dos som ska ges.

Ditt barn kommer att få kortikosteroidbehandling dagligen under cirka 2 månader efter dosen av Zolgensma, eller tills barnets leverenzymer minskar till en acceptabel nivå. Läkaren kommer att reducera kortikosteroiddosen långsamt tills behandlingen kan avslutas helt.

Om du har ytterligare frågor, kontakta ditt barns läkare eller sjuksköterska.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt till Läkemedelsverket, www.lakemedelsverket.se. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet. Postadress

Läkemedelsverket
Box 26
751 03 Uppsala

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Följande uppgifter är avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal som kommer att förbereda och ge läkemedlet.

Används före utgångsdatum som anges på injektionsflaskan och kartongen och etiketten efter EXP. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Injektionsflaskor ska transporteras i djupfryst tillstånd (vid eller under −60 °C).

Vid mottagande ska injektionsflaskor omedelbart placeras i kylskåp vid 2 °C till 8 °C och förvaras i originalkartongen. Behandling med Zolgensma ska påbörjas inom 14 dagar från mottagande av injektionsflaskor.

Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade organismer. Ej använt läkemedel eller avfall måste kasseras enligt lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall. Eftersom detta läkemedel kommer att ges av en läkare, är läkaren ansvarig för korrekt destruktion av produkten. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

Innehållsdeklaration

• Den aktiva substansen är onasemnogen-abeparvovek. Varje injektionsflaska innehåller onasemnogen-abeparvovek med en nominell koncentration på 2 × 10¹³ vektorgenom/ml.

• Övriga innehållsämnen är trometamin, magnesiumklorid, natriumklorid, poloxamer 188 saltsyra (för pH‑justering) och vatten för injektionsvätskor.

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Zolgensma är en klar till lätt ogenomskinlig, färglös till lätt vitaktig infusionsvätska, lösning.

Zolgensma levereras i injektionsflaskor innehållande en nominell fyllnadsvolym på antingen 5,5 ml eller 8,3 ml. Varje injektionsflaska är endast avsedd för engångsbruk.

Varje kartong innehåller mellan 2 och 14 injektionsflaskor.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irland

Tillverkare

Almac Pharma Services Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Irland

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Österrike

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Nürnberg

Tyskland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:

België/Belgique/Belgien Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11	Lietuva SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
България Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28	Luxembourg/Luxemburg Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Česká republika Novartis s.r.o. Tel: +420 225 775 111	Magyarország Novartis Hungária Kft. Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark Novartis Healthcare A/S Tlf: +45 39 16 84 00	Malta Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872
Deutschland Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0	Nederland Novartis Pharma B.V. Tel: +31 88 04 52 111
Eesti SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810	Norge Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλάδα Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12	Österreich Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
España Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00	Polska Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888
France Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00	Portugal Novartis Farma ‑ Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600
Hrvatska Novartis Hrvatska d.o.o. Tel. +385 1 6274 220	România Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Ireland Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55	Slovenija Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50
Ísland Vistor hf. Sími: +354 535 7000	Slovenská republika Novartis Slovakia s.r.o. Tel: +421 2 5542 5439
Italia Novartis Farma S.p.A. Tel: +39 02 96 54 1	Suomi/Finland Novartis Finland Oy Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Κύπρος Novartis Pharma Services Inc. Τηλ: +357 22 690 690	Sverige Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
Latvija SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070	United Kingdom (Northern Ireland) Novartis Ireland Limited Tel: +44 1276 698370

Denna bipacksedel ändrades senast 2024-03-25

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar.

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Viktigt! Se produktresumén före användning.

Varje injektionsflaska är endast avsedd för engångsbruk.

Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade organismer. Lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall ska följas.

Hantering

• Zolgensma ska hanteras aseptiskt under sterila förhållanden.

• Personlig skyddsutrustning (inklusive handskar, skyddsglasögon, laboratorierock och ärmskydd) ska användas vid hantering eller administrering av onasemnogen-abeparvovek. Personal med skär- eller skrapmärken på huden ska inte arbeta med onasemnogen-abeparvovek.

• Allt spill av onasemnogen-abeparvovek måste torkas upp med absorberande gasväv och spillområdet måste desinficeras med en blekningslösning följt av sprittorkar. Allt material som använts för upptorkning måste läggas i dubbla påsar och kasseras i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall.

• Allt material som har kommit i kontakt med Zolgensma (t.ex. injektionsflaska, allt material som använts för injektion, inklusive sterila dukar och nålar) måste kasseras i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall.

Oavsiktlig exponering

Oavsiktlig exponering för Zolgensma måste undvikas.

I händelse av exponering av huden måste det drabbade området rengöras noggrant med tvål och vatten under minst 15 minuter. I händelse av exponering av ögon måste det drabbade området sköljas noggrant med vatten under minst 15 minuter.

Förvaring

Injektionsflaskor ska transporteras i djupfryst tillstånd (vid eller under −60 °C). Vid mottagande ska injektionsflaskor omedelbart placeras i kylskåp vid 2 °C till 8 °C och förvaras i originalkartongen. Behandling med Zolgensma ska initieras inom 14 dagar från mottagande av injektionsflaskor. Datum för mottagandet ska anges på originalkartongen innan produkten förvaras i kylskåpet.

Förberedelse

Injektionsflaskor ska tinas upp före användning

• För förpackningar innehållande upp till 9 injektionsflaskor – tina cirka 12 timmar i kylskåp (2 °C till 8 °C) eller 4 timmar vid rumstemperatur (20 °C till 25 °C).

• För förpackningar innehållande upp till 14 injektionsflaskor – tina cirka 16 timmar i kylskåp (2 °C till 8 °C) eller 6 timmar vid rumstemperatur (20 °C till 25 °C).

Använd inte Zolgensma om det inte har tinat.

Läkemedlet ska inte frysas igen efter att det har tinat upp.

Snurra Zolgensma försiktigt efter att det har tinat upp. Skaka INTE.

Använd inte detta läkemedel om du noterar partiklar eller missfärgning när den frysta produkten har tinat upp och före administrering.

Zolgensma ska ges så snart som möjligt efter att det har tinat upp.

Administrering

Zolgensma ska endast ges EN gång till patienten.

Dosen Zolgensma och exakt antal injektionsflaskor som krävs för varje patient beräknas enligt patientens vikt (se produktresumén avsnitt 4.2 och 6.5).

Administrera Zolgensma genom att dra upp hela dosvolymen i sprutan. När dosvolymen har dragits upp i sprutan måste den administreras inom 8 timmar. Ta bort all luft i sprutan före administrering till patienten via en venkateter. Insättning av en andra kateter (back‑up‑kateter) rekommenderas vid en blockering i den primära katetern.

Zolgensma ska administreras med sprutpumpen som en intravenös engångsinfusion med en långsam infusion under cirka 60 minuter. Det ska bara administreras som en intravenös infusion. Det ska inte administreras som en snabb intravenös injektion eller bolus. Efter avslutad infusion ska slangen spolas med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning.

Kassering

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall.

Tillfällig utsöndring av Zolgensma kan uppkomma, främst genom kroppsligt avfall. Vårdgivare och patientens familj ska få råd om att använda följande anvisningar för korrekt hantering av patientens kroppsvätskor och avföring:

• God handhygien (användning av skyddshandskar och noggrann handtvätt efteråt med tvål och rinnande varmt vatten eller ett alkoholbaserat handdesinfektionsmedel) krävs vid direktkontakt med patientens kroppsvätskor och avföring under minst 1 månad efter behandling med Zolgensma.

• Engångsblöjor ska förseglas i dubbla plastpåsar och kan kastas i hushållssoporna.